มะเร็งเด็กชายวัย 3 ปีหายหลังภูมิคุ้มกันบำบัดทดลอง

ข่าวการรักษามะเร็งในเด็กกำลังได้รับความสนใจอย่างมาก หลังมีรายงานว่า มะเร็งเด็กชายวัย 3 ปีหายหลังภูมิคุ้มกันบำบัดทดลอง โดยเด็กชายรายนี้ป่วยเป็นมะเร็งตับระยะลุกลาม ซึ่งแพร่กระจายไปยังกระดูกและปอด แม้จะผ่านการผ่าตัดและเคมีบำบัดมาแล้วหลายแนวทาง แต่มะเร็งกลับมาเป็นซ้ำอีกครั้ง เหตุการณ์นี้จึงถือเป็นสัญญาณที่น่าจับตามองสำหรับการพัฒนาการรักษามะเร็งชนิดก้อนในอนาคต

ทีมแพทย์จาก Baylor College of Medicine ในรัฐเท็กซัส และสถาบันที่เกี่ยวข้อง รายงานว่า เด็กชายได้รับการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันบำบัดรูปแบบใหม่ที่เรียกว่า CAR-T cell therapy การรักษานี้ใช้เซลล์ภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยเองมาเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรม เพื่อให้สามารถตรวจจับและทำลายเซลล์มะเร็งที่มีลักษณะเฉพาะได้ หลังได้รับเซลล์ CAR-T จำนวนสองครั้ง ห่างกันประมาณแปดสัปดาห์ มะเร็งที่เหลืออยู่ก็ค่อย ๆ ลดลงจนไม่พบหลักฐานของโรค

มะเร็งเด็กชายวัย 3 ปีหายหลังภูมิคุ้มกันบำบัดทดลอง

เด็กชายรายนี้ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็งตับชนิด hepatoblastoma ซึ่งเป็นมะเร็งตับที่พบได้บ่อยที่สุดในเด็กเล็ก โรคได้แพร่กระจายออกจากตับไปยังกระดูกและปอด อีกทั้งยังไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยเคมีบำบัดหลายแนวทาง เมื่อตรวจเซลล์มะเร็งพบว่ามีโปรตีนชื่อ glypican-3 หรือ GPC3 อยู่บนผิวเซลล์ โปรตีนดังกล่าวจึงกลายเป็นเป้าหมายสำคัญของการออกแบบเซลล์ CAR-T

หลังการให้ CAR-T ครั้งแรก แพทย์พบว่าผู้ป่วยมีการตอบสนองบางส่วน แต่ยังมีร่องรอยของมะเร็งหลงเหลืออยู่ จากนั้นจึงให้การรักษาครั้งที่สอง เมื่อประเมินผลหลังการรักษา พบว่ารอยโรคที่เคยอยู่ในร่างกายหายไปทั้งหมด และเมื่อผ่านไปอย่างน้อย 12 เดือน เด็กชายยังไม่พบสัญญาณว่ามะเร็งกลับมา รายงานระบุว่าการรักษาเกิดขึ้นในรูปแบบผู้ป่วยนอก และไม่พบผลข้างเคียงรุนแรงที่มักเกี่ยวข้องกับ CAR-T

มะเร็งเด็กชายวัย 3 ปีหายหลังภูมิคุ้มกันบำบัดทดลอง: CAR-T ทำงานอย่างไร

CAR-T cell therapy เริ่มต้นจากการเก็บเซลล์ภูมิคุ้มกันชนิดทีเซลล์ของผู้ป่วย จากนั้นนำเซลล์เหล่านี้ไปปรับแต่งในห้องปฏิบัติการให้สร้างตัวรับที่สามารถจดจำเป้าหมายบนเซลล์มะเร็งได้ เมื่อใส่เซลล์กลับเข้าสู่ร่างกาย เซลล์ CAR-T จะค้นหาเซลล์ที่มีเป้าหมายตรงกัน แล้วกระตุ้นการทำลายเซลล์เหล่านั้น จุดเด่นอีกอย่างคือเซลล์ CAR-T อาจคงอยู่ในร่างกายได้นาน จึงมีโอกาสช่วยเฝ้าระวังการกลับมาของมะเร็ง

ที่ผ่านมา CAR-T ได้แสดงผลลัพธ์ที่ดีในการรักษามะเร็งเม็ดเลือดบางชนิด เช่น ลูคีเมียและมะเร็งต่อมน้ำเหลือง อย่างไรก็ตาม การนำเทคโนโลยีนี้มาใช้กับมะเร็งชนิดก้อนยังเป็นความท้าทาย เนื่องจากมะเร็งแต่ละชนิดมีแอนติเจนหลากหลาย และสามารถสร้างสภาพแวดล้อมที่ยับยั้งการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันได้ นักวิจัยจึงต้องออกแบบเซลล์ให้มีความแม่นยำ แข็งแรง และปลอดภัยมากขึ้น

เหตุผลที่การรักษาครั้งนี้น่าสนใจ

แนวทางของทีมวิจัยไม่ได้มุ่งเป้าเพียงการจดจำ GPC3 เท่านั้น แต่ยังเพิ่มความสามารถให้เซลล์ CAR-T ส่งสัญญาณกระตุ้นภูมิคุ้มกันผ่านโปรตีน interleukin-15 และ interleukin-21 โปรตีนทั้งสองชนิดอาจช่วยให้เซลล์ CAR-T เพิ่มจำนวน ทำงานได้นานขึ้น และต่อสู้กับเซลล์มะเร็งได้มีประสิทธิภาพกว่าเดิม นอกจากนี้ นักวิจัยยังใส่ยีนสวิตช์ความปลอดภัย เพื่อให้แพทย์สามารถกำจัดเซลล์ CAR-T ได้อย่างรวดเร็วหากเกิดปัญหารุนแรง

• เป้าหมายจำเพาะ: เซลล์ถูกออกแบบให้มุ่งโจมตีโปรตีน GPC3 ที่พบได้บ่อยในเซลล์มะเร็งตับ
• เสริมพลังภูมิคุ้มกัน: การใช้ interleukin-15 และ interleukin-21 อาจช่วยให้เซลล์ทำงานต่อเนื่องและอยู่รอดได้นานขึ้น
• มีระบบควบคุมความปลอดภัย: ยีนสวิตช์ช่วยให้แพทย์มีทางเลือกในการหยุดการทำงานของเซลล์เมื่อจำเป็น
• ผลลัพธ์เบื้องต้นน่าจับตา: ผู้ป่วยมีการตอบสนองสมบูรณ์และยังไม่พบมะเร็งกลับมาในช่วงติดตามผลอย่างน้อยหนึ่งปี

แม้ผลลัพธ์จะน่าประทับใจ แต่ไม่ควรสรุปว่าการรักษานี้ใช้ได้กับผู้ป่วยทุกคน เพราะข้อมูลทั้งหมดมาจากผู้ป่วยเพียงรายเดียว และการทดลองยังอยู่ในระยะเริ่มต้น การรักษา CAR-T อาจมีภาวะแทรกซ้อน เช่น cytokine release syndrome ซึ่งเกิดจากระบบภูมิคุ้มกันทำงานรุนแรงเกินไปจนทำให้มีไข้ ความดันโลหิตต่ำ หรืออวัยวะทำงานผิดปกติได้ นอกจากนี้ ผู้ป่วยอาจมีความเสี่ยงติดเชื้อและต้องได้รับการติดตามอย่างใกล้ชิด

เด็กชายรายนี้เป็นส่วนหนึ่งของการทดลอง CARE study ซึ่งมีแผนรับผู้ป่วยมะเร็งตับลักษณะใกล้เคียงกันประมาณ 18-30 ราย การทดลองดังกล่าวจะช่วยให้นักวิจัยประเมินความปลอดภัย ขนาดการรักษา และประสิทธิผลของ CAR-T ได้ชัดเจนขึ้น ข้อมูลจากผู้ป่วยจำนวนมากจะมีความสำคัญต่อการตอบคำถามว่า ผลลัพธ์นี้เกิดขึ้นจากคุณสมบัติเฉพาะของผู้ป่วยรายเดียว หรือเป็นแนวโน้มที่สามารถเกิดขึ้นกับผู้ป่วยกลุ่มอื่นได้ด้วย

ความสำเร็จครั้งนี้ยังสะท้อนทิศทางใหม่ของวงการมะเร็งวิทยา นั่นคือการออกแบบการรักษาให้ตรงกับลักษณะทางชีวภาพของเซลล์มะเร็งมากขึ้น แทนที่จะใช้วิธีเดียวกับผู้ป่วยทุกคน หากการทดลองในอนาคตยืนยันความปลอดภัยและประสิทธิผลได้ เทคโนโลยี CAR-T อาจขยายไปสู่มะเร็งชนิดก้อนอื่น เช่น มะเร็งลำไส้ มะเร็งสมอง หรือมะเร็งตับในผู้ใหญ่

อย่างไรก็ตาม ผู้ปกครองไม่ควรนำข้อมูลนี้ไปเปลี่ยนการรักษาเอง การตัดสินใจเกี่ยวกับการรักษามะเร็งในเด็กต้องอาศัยทีมแพทย์เฉพาะทาง ผลตรวจทางพันธุกรรม สุขภาพโดยรวม และการตอบสนองต่อการรักษาที่ผ่านมา หากครอบครัวสนใจการทดลองทางคลินิก ควรสอบถามแพทย์เกี่ยวกับเกณฑ์การรับผู้ป่วย ประโยชน์ ความเสี่ยง และทางเลือกอื่นอย่างละเอียด

โดยสรุป กรณี มะเร็งเด็กชายวัย 3 ปีหายหลังภูมิคุ้มกันบำบัดทดลอง เป็นความหวังสำคัญของการใช้ภูมิคุ้มกันบำบัดกับมะเร็งชนิดก้อน แม้ยังต้องรอผลการศึกษาเพิ่มเติม แต่เรื่องนี้แสดงให้เห็นว่าการแพทย์แม่นยำและการดัดแปลงเซลล์ภูมิคุ้มกันอาจเปิดประตูสู่การรักษารูปแบบใหม่ ติดตามผลการทดลองอย่างมีวิจารณญาณ และปรึกษาแพทย์ผู้เชี่ยวชาญก่อนพิจารณาทางเลือกใด ๆ เสมอ

ที่มา – 3-Year-Old Boy’s Cancer Disappears After He Gets Experimental Immunotherapy